Ths.Ds Lê Hoàng Minh - 

Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (European Medicines Agency - EMA) vừa thông báo công nhận giấy phép lưu hành sản phẩm ở châu Âu cho Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) để điều trị bệnh haemophilia A thể nặng ở người lớn mà không có chất ức chế yếu tố VIII (tự kháng thể sinh ra bởi hệ thống miễn dịch và làm yếu tố VIII hoạt động kém hiệu quả) và không có kháng thể với adenovirus serotype 5 (AAV5).

Bệnh nhân bị bệnh haemophilia A không thể sinh ra yếu tố VIII (một protein cần thiết cho đông máu và có tác dụng làm ngừng chảy máu); bệnh nhân có khuynh hướng chảy máu và kéo dài thời gian chảy máu, ví dụ sau phẫu thuật hoặc chấn thương. Haemophilia A là bệnh hiếm gây suy kiệt ảnh hưởng xấp xỉ 0.7 trên 10,000 người ở châu Âu. Bệnh kéo dài suốt đời và đe doạ tính mạng khi xảy ra chảy máu ở não, tuỷ sống hoặc ở ruột.

Hầu hết các thuốc hiện nay được cấp phép để điều trị haemophilia A chứa yếu tố VIII, để thay thể protein bị thiếu. Điều trị hiện tại cần 1 hoặc nhiều mũi tiêm trên tuần hoặc trên tháng và điều trị cả đời. Liệu pháp điều trị mới giúp bệnh nhân có thể không phải tiêm thuốc thường xuyên.

Roctavian là liệu pháp gen đầu tiên để điều trị haemophilia A. Hoạt chất là Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, dựa trên một loại virus (adenovirus serotype 5-AAV5) được điều chỉnh để không gây bệnh trên người. Virus này chứa gen tạo ra yếu tố VIII; một khi được tiêm một lần duy nhất vào cơ thể bệnh nhân, nó được kì vọng mang gen yếu tố VIII vào tế bào gan và sản xuất ra yếu tố VIII bị mất. Điều này giúp cho máu đông được dễ dàng và ngăn ngừa chảy máu hoặc giảm số đợt chảy máu. Hiệu quả điều trị tích cực được duy trì lên đến 2 năm sau một mũi tiêm được báo cáo trên gần 100 bệnh nhân trong nghiên cứu chính và lên đến 5 năm ở vài bệnh nhân ở các thử nghiệm hỗ trợ thực hiện bởi cơ sở đăng ký.

Khuyến cáo EMA dựa vào kết quả pha 3 ở nghiên cứu đơn nhóm (nghiên cứu chính), nghiên cứu không ngẫu nhiên ở 134 bệnh nhân nam bị haemophilia A không có tiền sử chứa chất ức chế yếu tố VIII và không phát hiện có kháng thể kháng yếu tố VIII. 2 năm sau dùng liệu pháp này, dữ liệu hiệu quả cho thấy liệu pháp làm tăng đáng kể mức hoạt tính yếu tố VIII ở đa số bệnh nhân. Tỉ lệ chảy máu giảm 85% và hầu hết bệnh nhân (128) không cần điều trị thay thể bằng yếu tố VIII.

Tác dụng không mong muốn phổ biến của liệu pháp gen dựa trên AAV (Roctavian) đã được báo cáo là độc tính trên gan do đáp ứng miễn dịch gây ra và đặc trưng bởi sự tăng lên mức enzym gan ALT (alanine aminotransferase). Tình trạng này có thể điều trị thành công bằng corticosteroid. Tác dụng không mong muốn khác bao gồm: đau đầu, đau khớp, buồn nôn.

Bệnh nhân điều trị với Roctavian sẽ được giám sát trong 15 năm để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả lâu dài của liệu pháp gen này.

Tiếp cận tổng thể cơ sở dữ liệu hiện có, Ủy ban về các liệu pháp tiến bộ (CAT), hội đồng các chuyên gia EMA về thuốc dựa trên gen và tế bào cho rằng lợi ích của Roctavian vượt trội so với nguy cơ có thể xảy ra ở bệnh nhân mắc haemophilia A. Ý kiến chấp thuận bởi Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng trên người (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) của EMA là bước trung gian trên con đường Roctavian tiếp cận bệnh nhân. Ý kiến này sẽ được gửi đến Ủy ban châu Âu để quyết định chấp thuận giấy phép lưu hành sản phẩm trên thị trường châu Âu rộng lớn.

Ghi chú:

• Cơ sở đăng ký của Roctavian là BioMarin International Limited.
• Roctavian được thiết kế như Thuốc đặc trị bệnh hiếm vào ngày 21 tháng 3 năm 2016. Sau ý kiến tích cực của CHMP, Uỷ ban thuốc đặc trị bệnh hiếm (Committee for Orphan Medicinal Products - COMP) sẽ đánh giá thiết kế thuốc hiếm này nên được tiếp tục hay không.
• Roctavian được công nhận hợp pháp vào chương trình PRIME vào ngày 27 tháng 1 năm 2017 để điều trị bệnh haemophilia A.

Nguồn: